SMA Tip-1, Tip-2 ve Tip-3 hastalarının ilaç giderlerinin SGK
tarafından karşılanması için aranan kriterlere ilişkin tebliğ Resmi Gazete'nin
mükerrer sayısında yayımlandı. Mükerrer sayısında yayımlanan tebliğde genetik,
sitogenetik ve moleküler tetkiklere ilişkin düzenlemeler de bulundu.
Düzenlemelere göre, SMA Tip-1 hastalığı tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk
nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki
uygulamalar için 4 ay süreli SGK tarafından tayin edilen üçüncü basamak resmi
sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna dayanarak Sağlık Bakanlığı
Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını
Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım
Onayı" ile SGK'nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında
çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete
edilecek. İlaç Kullanım Onayı ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her
bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından ödenecek.
SMA Tip-1 için aranan
kriterler şöyle:
“SMA Tip-1 hastalığında ilaç ücretinin SGK tarafından
karşılanması için, genetik ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi
çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına
dayanarak yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi
Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme
Komisyonu tarafından verilecek 'İlaç Kullanım Onayı' bulunmalıdır. Klinik
belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha
küçükken başlamış olmalıdır. Bu kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv
mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye
başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilecek ve
ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA'dan kaynaklı invaziv mekanik solunum
desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5'inci ve
takip eden dozlar idame tedavilerdir. Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS
sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin
veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır. BOS drenajı için implant
edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması
gerekmektedir. Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü
olmamalıdır. Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik
doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır"
SMA Tip-2 ve Tip-3
hastalarında aranan kriterler
“Genetik ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı
konmuş ve SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en
az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı, ortopedi ve travmatoloji ya da
beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık
kurulu raporuna istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye
İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını
Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı"
bulunacak. Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu
olarak 6 ay (180 gün) ve daha büyükken başlamış olacak. İnvaziv/non invaziv
mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve
oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanacak. Lomber ponksiyon
prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini
engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmayacak.
BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante
edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekecek. Bakteriyel menenjit veya viral
ensefalit hastalığı veya öyküsü olmayacak. Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı
almamış olacak ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmayacak.
Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının "İlaç Kullanım
Onayı"nda belirtilmiş olması gerekecek.
Hastalarda bu kriterlerin tamamının sağlanması halinde ilaç bedeli kurumca karşılanacak.‘Nusinersen Sodium' pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63'üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklinde uygulanacak. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanacak. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek ‘İlaç Kullanım Onayı' ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri SGK tarafından karşılanacak.”